إزالة سرطان فتاة غير قابل للشفاء من جسدها في أول استخدام لنوع ثوري جديد من الأدوية
تم إزالة سرطان فتاة مراهقة غير قابل للشفاء من جسدها في أول استخدام لنوع ثوري جديد من الأدوية.
فشلت جميع العلاجات الأخرى لسرطان الدم لدى أليسا.
لذلك استخدم الأطباء في مستشفى جريت أورموند ستريت “التحرير الأساسي” لأداء عمل هندسي حيوي لبناء دواء حي جديد لها.
بعد ستة أشهر ، أصبح السرطان غير قابل للكشف ، لكن أليسا ما زالت تخضع للمراقبة في حالة عودتها.
تم تشخيص أليسا ، البالغة من العمر 13 عامًا ومن ليستر ، بأنها مصابة بسرطان الدم الليمفاوي الحاد في الخلايا التائية في مايو من العام الماضي.
من المفترض أن تكون الخلايا التائية هي الأوصياء على الجسم – تبحث عن التهديدات وتدمرها – لكن بالنسبة إلى أليسا ، أصبحت تشكل الخطر وخرجت عن نطاق السيطرة.
كان سرطانها عدوانيًا. لم يتمكن العلاج الكيميائي ثم زرع نخاع العظم من تخليص جسدها منه.
بدون الطب التجريبي ، كان الخيار الوحيد المتبقي هو جعل أليسا مريحة قدر الإمكان.
قالت أليسا: “كنت سأوفيت في النهاية”. قالت والدتها ، كيونا ، هذه المرة من العام الماضي إنها كانت تخشى عيد الميلاد ، “معتقدة أن هذا هو آخر عيد لنا معها”. ثم “بكت للتو” خلال عيد ميلاد ابنتها الثالث عشر في يناير.
ما حدث بعد ذلك لم يكن من الممكن تصوره قبل بضع سنوات فقط وأصبح ممكنًا بفضل التقدم المذهل في علم الوراثة.
استخدم الفريق في جريت أورموند ستريت تقنية تسمى التحرير الأساسي ، والتي تم اختراعها قبل ست سنوات فقط .
القواعد هي لغة الحياة. الأنواع الأربعة من القاعدة – الأدينين (ايه) ، والسيتوزين (سي) ، والجوانين (جي) والثايمين (تي) – هي اللبنات الأساسية للشفرة الجينية لدينا. مثلما توضح الحروف في الأبجدية الكلمات التي تحمل معنى ، فإن بلايين القواعد في حمضنا النووي توضح دليل التعليمات لجسمنا.
يسمح التحرير الأساسي للعلماء بالتكبير إلى جزء محدد من الشفرة الجينية ثم تغيير التركيب الجزيئي لقاعدة واحدة فقط ، وتحويلها إلى أخرى وتغيير التعليمات الجينية.
استخدم فريق كبير من الأطباء والعلماء هذه الأداة لهندسة نوع جديد من الخلايا التائية القادرة على تعقب وقتل خلايا أليسا السرطانية.
لقد بدأوا بخلايا تي سليمة جاءت من متبرع وشرعوا في تعديلها.
- أدى التعديل الأساسي الأول إلى تعطيل آلية استهداف الخلايا التائية حتى لا تهاجم جسد أليسا
- قام الثاني بإزالة علامة كيميائية ، تسمى CD7 ، موجودة على جميع الخلايا التائية
- التعديل الثالث كان عبارة عن عباءة غير مرئية تمنع قتل الخلايا بأدوية العلاج الكيميائي
وجهت المرحلة الأخيرة من التعديل الوراثي الخلايا التائية للبحث عن أي شيء عليه علامة سي دي 7 بحيث تدمر كل خلية تائية في جسمها – بما في ذلك الخلايا السرطانية. لهذا السبب يجب إزالة هذه العلامة من العلاج – وإلا فإنها ستدمر نفسها.
إذا نجح العلاج ، فسيتم إعادة بناء جهاز المناعة لدى أليسا – بما في ذلك الخلايا التائية – من خلال عملية زرع نخاع العظم الثانية.
عندما شُرحت الفكرة للعائلة ، تُركت الأم كيونا تفكر: “هل يمكنك فعل ذلك؟” كان قرار أليسا أن تكون أول من يأخذ العلاج التجريبي – الذي يحتوي على ملايين الخلايا المعدلة – في مايو من هذا العام.
قال البروفيسور وسيم قاسم ، من كلية لندن الجامعية وجريت أورموند ستريت: “إنها أول مريضة تعالج بهذه التكنولوجيا”.
وقال إن هذا التلاعب الجيني كان “مجالًا علميًا سريع الحركة للغاية” مع “إمكانات هائلة” عبر مجموعة من الأمراض.
تُركت أليسا عرضة للعدوى ، حيث هاجمت الخلايا المصممة كلاً من الخلايا التائية السرطانية في جسدها وتلك التي تحميها من المرض.
بعد شهر ، كانت أليسا في حالة هدوء وخضعت لعملية زرع نخاع عظمي ثانية لإعادة إنماء جهازها المناعي.
أمضت أليسا 16 أسبوعًا في المستشفى ولم تستطع رؤية شقيقها ، الذي كان لا يزال يذهب إلى المدرسة ، في حال جلب الجراثيم إليه.
كانت هناك مخاوف بعد الكشف الطبي لمدة ثلاثة أشهر عن علامات السرطان مرة أخرى. لكن آخر تحقيقين أجراهما كانا واضحين.
قالت أليسا: “أنت فقط تتعلم أن تقدر كل شيء صغير. أنا ممتنة جدًا لوجودي هنا الآن”.
“إنه أمر جنوني. إنه لأمر مدهش أنني تمكنت من الحصول على هذه الفرصة ، وأنا ممتن جدًا لها وستساعد الأطفال الآخرين أيضًا في المستقبل.”
إنها تتطلع إلى عيد الميلاد ، كونها وصيفة الشرف في حفل زفاف عمتها ، وتعود على دراجتها ، وتعود إلى المدرسة و “تقوم فقط بأشياء عادية”.
تأمل العائلة ألا يعود السرطان أبدًا ، لكنها تشعر بالامتنان بالفعل للوقت الذي اشترته فيه.
وقالت كيونا: “لقد كانت هذه السنة الإضافية ، الأشهر الثلاثة الأخيرة عندما كانت في المنزل ، هدية في حد ذاتها”.
قال الأب جيمس: “أجد صعوبة كبيرة في الحديث عن مدى فخرنا. عندما ترى ما مرت به وحيويتها في الحياة التي أوجدتها في كل موقف ، إنه أمر رائع.”
يستجيب معظم الأطفال المصابين بسرطان الدم للعلاجات الرئيسية ، ولكن يُعتقد أن ما يصل إلى اثني عشر عامًا يمكن أن يستفيدوا من هذا العلاج.
أليسا هي الأولى من بين 10 أشخاص يتم إعطاؤهم الدواء كجزء من تجربة إكلينيكية.
قال الدكتور روبرت كيزا ، من قسم زراعة نخاع العظام في مستشفى جريت أورموند ستريت: “إنه أمر مثير للغاية. من الواضح أن هذا مجال جديد في الطب ومن الرائع أن نتمكن من إعادة توجيه جهاز المناعة لمكافحة السرطان”.
ومع ذلك ، فإن التكنولوجيا لا تخدش سوى سطح ما يمكن أن يحققه التحرير الأساسي.
أخبرني الدكتور ديفيد ليو ، أحد مخترعي التحرير الأساسي في معهد برود ، أنه كان “سرياليًا بعض الشيء” أن يتم علاج الناس بعد ست سنوات فقط من اختراع التكنولوجيا.
في علاج أليسا ، تضمنت كل من التعديلات الأساسية كسر جزء من الشفرة الجينية بحيث لم يعد يعمل. ولكن هناك المزيد من التطبيقات الدقيقة حيث يمكنك بدلاً من إيقاف تشغيل التعليمات إصلاح أحدها المعيب. فقر الدم المنجلي ، على سبيل المثال ، ينتج عن تغيير أساسي واحد فقط يمكن تصحيحه.
لذلك ، هناك بالفعل تجارب على تعديل القاعدة في مرض الخلايا المنجلية ، بالإضافة إلى ارتفاع الكوليسترول الذي ينتشر في العائلات واضطراب الدم بيتا ثلاسيميا.
قال الدكتور ليو إن “التطبيقات العلاجية لتعديل القواعد بدأت للتو” وإنه “للتواضع أن أكون جزءًا من هذا العصر من تحرير الجينات البشرية العلاجية” ، حيث يتخذ العلم الآن “خطوات رئيسية نحو السيطرة على جينوماتنا”.
